凱思凱迪CS0159獲FDA PBC適應癥孤兒藥資格認定
2025-07-29 09:36:31
凱思凱迪（上海）醫(yī)藥科技有限公司自主研發(fā)的1類新藥CS0159口服片劑，繼獲得FDA原發(fā)性膽汁性膽管炎（PBC）適應癥的突破性療法認定后，近日再獲該適應癥的孤兒藥資格認定（ODD）。這一雙重認定標志著CS0159在PBC治療領域的研發(fā)取得重大突破，為后續(xù)臨床開發(fā)和市場推廣奠定了堅實基礎。
PBC是一種罕見的慢性自身免疫性肝病，全球PBC的發(fā)病率和患病率分別為1.8/10萬人和18.1/10萬人。該疾病會逐漸破壞肝內小膽管，如不及時治療將導致肝硬化甚至肝功能衰竭。現有治療方案療效有限，亟需新型療法。
CS0159是一款基于晶體結構輔助設計獲得的新型強效非甾體類法尼醇X受體小分子激動劑，由凱思凱迪創(chuàng)始人徐華強團隊與中國科學院上海藥物研究所李佳團隊聯合研發(fā)。CS0159具備獨特的藥代動力學特征，實現了脈沖式FXR激活，與膽汁酸自然波動節(jié)奏相契合，每日一次給藥即可提供優(yōu)異療效，同時最大限度降低不良反應。CS0159已在PBC臨床II期試驗中展現出優(yōu)異的療效和安全性潛力。FDA孤兒藥資格認定將為CS0159的后續(xù)研發(fā)提供政策支持，包括加速審批流程和市場獨占期，為其全球臨床開發(fā)和市場化鋪平道路。
凱思凱迪創(chuàng)始人徐華強博士表示：“FDA的孤兒藥認定及突破性療法雙重認定，是我們研發(fā)道路上的重要里程碑。CS0159的突破不僅為PBC患者帶來了新的希望，也體現了我們致力于解決罕見病治療難題的使命?！?/span>
凱思凱迪計劃于2025年下半年啟動CS0159的臨床III期試驗，加速推動其進入市場。未來，公司將繼續(xù)深耕罕見病領域，致力于為全球患者提供突破性治療方案，履行其推動醫(yī)藥創(chuàng)新的使命。
《來源：凱思凱迪》
